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原文链接：https://techcrunch.com/2026/02/06/how-ai-is-helping-with-the-labor-issue-in-treating-rare-diseases/
原文作者：Rebecca Bellan
现代生物技术拥有编辑基因和设计药物的工具，但仍有数千种罕见病得不到治疗。据Insilico Medicine和GenEditBio的高管称，多年来缺失的环节是找到足够多的聪明人来继续这项工作。他们表示，人工智能正成为力量倍增器，使科学家能够解决业界长期搁置的问题。
本周在卡塔尔世界峰会（Web Summit Qatar）上发言时，Insilico的首席执行官兼创始人Alex Aliper阐述了该公司旨在开发“制药超级智能”的目标。Insilico最近推出了其“MMAI Gym”，旨在训练像ChatGPT和Gemini这样的通才大型语言模型，使其达到与专家模型相当的性能。
其目标是构建一个多模态、多任务模型，Aliper表示，该模型可以以超人的准确性同时解决许多不同的药物发现任务。
“我们确实需要这项技术来提高我们制药行业的生产力，并应对该领域劳动力和人才的短缺，因为仍然有数千种疾病没有治愈方法、没有治疗方案，还有数千种被忽视的罕见病症，” Aliper在接受TechCrunch采访时说。“因此，我们需要更智能的系统来解决这个问题。”
Insilico的平台摄取生物学、化学和临床数据，以生成关于疾病靶点和候选分子的假设。通过自动化以往需要大量化学家和生物学家参与的步骤，Insilico表示它可以筛选出巨大的设计空间，提名高质量的治疗候选物，甚至重新利用现有药物——所有这些都以成本和时间的大幅降低实现。
例如，该公司最近使用其AI模型来确定是否可以重新利用现有药物来治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS），这是一种罕见的神经系统疾病。
但是劳动力瓶颈并未止步于药物发现。即使AI可以识别出有前景的靶点或疗法，许多疾病仍然需要在更基础的生物学层面进行干预。
GenEditBio属于“第二波”CRISPR基因编辑浪潮，其过程正从体外（ex vivo）编辑细胞转向体内（in vivo）精确递送。该公司的目标是将基因编辑变成直接注入受影响组织的一劳永逸的注射。
GenEditBio的联合创始人兼首席执行官田珠（Tian Zhu）告诉TechCrunch：“我们开发了一种专有的ePDV，即工程化蛋白质递送载体，它是一种病毒样颗粒。”她补充说，“我们从自然界学习，并使用AI机器学习方法来挖掘自然资源，找到哪些病毒对某些组织具有亲和力。”
Zhu所说的“自然资源”是GenEditBio庞大的数千种独特的非病毒、非脂质聚合物纳米颗粒库——本质上是为安全地将基因编辑工具输送到特定细胞而设计的递送载体。
该公司表示，其NanoGalaxy平台使用AI来分析数据，并识别化学结构与特定组织靶点（如眼睛、肝脏或神经系统）之间的相关性。然后AI预测对递送载体化学结构进行哪些调整才能帮助其在不引发免疫反应的情况下携带有效载荷。
GenEditBio在湿实验室中进行体内测试其ePDV，并将结果反馈给AI，以提高下一轮的预测准确性。
Zhu认为，高效、组织特异性的递送是体内基因编辑的先决条件。她辩称，她公司的方法降低了销货成本，并使历史上难以规模化的流程标准化。
“这就像获得一种现成的药物[有效]用于多种患者，这使得药物更实惠并能惠及全球患者，” Zhu说。
该公司最近获得了FDA的批准，可以开始对角膜营养不良进行CRISPR疗法试验。
对抗持续存在的数据问题
与许多AI驱动的系统一样，生物技术领域的进展最终会受制于数据问题。模拟人类生物学的边缘案例需要比研究人员目前能获得的高质量数据多得多。
“我们仍然需要来自患者的更多基础事实数据，” Aliper说。“数据语料库严重偏向于其生成地——西方世界。我认为我们需要在本地进行更多努力，以获得一套更平衡的原始数据，或基础事实数据，这样我们的模型也能更好地应对。”
Aliper表示，Insilico的自动化实验室在没有人工干预的情况下，能从疾病样本中规模化地生成多层生物学数据，然后将其输入其AI驱动的发现平台。
Zhu表示，AI所需的数据已经存在于人体内，是数千年进化的结果。只有一小部分DNA直接“编码”蛋白质，而其余部分更像是一个关于基因如何行为的指令手册。这部分信息历来难以被人类解读，但正越来越多地被AI模型所掌握，包括谷歌DeepMind的AlphaGenome等最新成果。
GenEditBio在实验室中应用了类似的方法，并行测试数千种递送纳米颗粒，而不是一次测试一种。Zhu称之为“AI系统的黄金”的数据集被用于训练其模型，并越来越多地支持与外部合作伙伴的协作。
根据Aliper的说法，接下来的重大举措之一将是构建人类的数字孪生以进行虚拟临床试验，他认为这个过程“仍处于萌芽阶段”。
“我们正处于FDA每年批准约50种药物的平台期，我们需要看到增长，” Aliper说。“随着全球人口老龄化，慢性疾病正在增加[…] 我希望在10到20年内，我们将为患者的个性化治疗提供更多的治疗选择。”
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