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原文链接：https://news.mit.edu/2025/how-ai-speed-development-rna-vaccines-and-other-rna-therapies-0815

原文作者：Anne Trafton | MIT News

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AI如何加速mRNA疫苗及其他RNA疗法的研发进程

麻省理工学院（MIT）的工程师们利用机器学习模型，设计出能够更有效将RNA递送至细胞的纳米颗粒。这项突破有望极大地加速新型RNA疫苗和各种RNA疗法的开发速度。

研究人员首先训练了一个机器学习模型，使其能够分析数千种现有的递送颗粒数据。随后，他们利用该模型来预测和设计性能更优的新材料。该模型还能帮助研究人员识别出在不同细胞类型中表现良好的颗粒，并发现将新型材料整合到这些颗粒中的新方法。

“我们所做的就是应用机器学习工具，以加速识别脂质纳米颗粒（LNP）中的最佳成分组合，从而帮助靶向不同的细胞类型或整合不同的材料，速度远超以往的可能性，” 资深作者、MIT机械工程学副教授兼布莱根妇女医院胃肠病专家Giovanni Traverso表示。

研究人员指出，这种方法可以显著加快新型RNA疫苗的开发进程，以及用于治疗肥胖症、糖尿病和其他代谢疾病的疗法。

这项新的开放获取研究的主要作者是Alvin Chan（现任南洋理工大学助理教授，原MIT博士后）和Ameya Kirtane（现任明尼苏达大学助理教授，原MIT博士后），研究成果已发表在《自然-纳米技术》（Nature Nanotechnology）上。

精准预测颗粒成分

像针对SARS-CoV-2的疫苗这类RNA疫苗，通常需要用脂质纳米颗粒（LNP）进行包装，以便在体内递送。这些颗粒的作用是保护mRNA不被降解，并帮助其进入细胞。

开发出处理这些任务效率更高的载体，将有助于研究人员开发出更有效的疫苗。更优良的递送载体也能使开发编码特定蛋白质以治疗各种疾病的mRNA疗法变得更加容易。

2024年，Traverso的实验室启动了一项由美国卫生高级研究计划局（ARPA-H）资助的多年研究项目，旨在开发新的可吞咽设备，以实现RNA治疗和疫苗的口服递送。

Traverso说：“我们试图做的一部分是开发产生更多蛋白质的方法，例如用于治疗应用。最大化效率对于提高细胞的产生量至关重要。”

一个典型的LNP包含四个组分：胆固醇、辅助脂质、可离子化脂质，以及一个连接到聚乙二醇（PEG）的脂质。可以互换使用这些组分的各种变体，从而产生海量的潜在组合。对这些配方进行修改并单独测试每一种都非常耗时，因此Traverso、Chan及其同事决定利用人工智能来加速这一过程。

Chan解释说：“大多数药物发现中的AI模型都专注于一次优化单个化合物，但这种方法不适用于由多个相互作用组分构成的脂质纳米颗粒。为了解决这个问题，我们开发了一个名为COMET的新模型，其灵感来源于驱动ChatGPT等大型语言模型的Transformer架构。正如这些模型理解词语如何组合以形成意义一样，COMET学习了不同化学组分如何在纳米颗粒中协同作用以影响其特性——比如将RNA递送进细胞的效率。”

为了给机器学习模型提供训练数据，研究人员创建了一个包含约3000种不同LNP配方的库。团队在实验室中测试了所有3000种颗粒的载荷递送效率，然后将所有数据输入到机器学习模型中。

模型训练完成后，研究人员让它预测出优于现有LNP的新配方。他们通过在新配方中加入编码荧光蛋白的mRNA到在培养皿中生长的老鼠皮肤细胞中进行了测试。他们发现，模型预测的LNP确实比训练数据中的颗粒效果更好，在某些情况下甚至优于市售的LNP配方。

加速开发进程

一旦研究人员证明了模型能够准确预测高效递送mRNA的颗粒，他们便开始提出更多问题。

首先，他们想知道是否可以在模型中加入一种包含第五种组分——一种称为支化聚β-氨基酯（PBAEs）的聚合物——的纳米颗粒进行训练。Traverso及其同事的研究表明，这些聚合物本身就能有效地递送核酸，因此他们希望探索将它们添加到LNP中是否能提高LNP的性能。MIT团队创建了一组约300个包含这些聚合物的LNP，并用它们来训练模型。由此产生的模型随后可以预测出包含PBAEs且效果更好的额外配方。

接下来，研究人员着手训练模型，使其能够预测在不同类型细胞中表现最佳的LNP，包括一种源自结肠癌细胞的Caco-2细胞。模型同样成功预测了能够高效将mRNA递送到这些细胞中的LNP。

最后，研究人员利用该模型来预测哪些LNP能够最好地承受冷冻干燥（Lyophilization）——这是一种常用于延长药品保质期的处理过程。

Traverso总结道：“这是一个工具，它允许我们适应完全不同的问题，并帮助加速开发。我们为模型提供了一个大型的训练集，但之后你可以进行更有针对性的实验，并获得对各种不同问题的有益输出。”

他和同事们目前正致力于将其中一些颗粒整合到针对糖尿病和肥胖症的潜在疗法中，这两种疾病是ARPA-H资助项目的首要目标。通过这种方法可以递送的疗法包括具有与Ozempic相似效果的GLP-1类似物。

这项研究得到了Koch研究所GO Nano Marble中心、Karl van Tassel职业发展教授职位、MIT机械工程系、布莱根妇女医院以及ARPA-H的资助。

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